AI解锁癌症新靶点：中国生物医药的“破局者”来了

热点概况：AI联合体“6个月锁定恶性肿瘤新靶点”

软盟资讯2025年9月29日讯：今日，一则消息震动生物医药圈：由水木分子、成都先导、复星医药、英矽智能组成的“AI赋能源头创新联合体”宣布，成功锁定针对恶性肿瘤的创新药物靶点，并进入分子设计阶段。这一突破的背后，是AI技术与多组学数据的深度融合——联合体通过AI大模型分析超200万患者的基因组、转录组数据，结合专家反馈机制，将传统需18个月的靶点发现周期压缩至6个月，成本降低65%。

水木分子研发的ChatDD生物医药大模型（入选2023年《大模型落地应用案例集》）在此次突破中扮演核心角色。该模型基于千亿参数多模态架构，可同时处理分子结构、文献文本及临床数据，在靶点亲和力预测中准确率较传统方法提升40%。成都先导的DNA编码化合物库技术提供超万亿分子样本，AI平台通过深度学习快速筛选潜在活性分子，再经湿实验验证，形成“干湿实验闭环”。复星医药的PharmAID决策智能平台则接入全球临床数据库，实时修正AI预测偏差，确保靶点可行性。

这一成果并非孤立事件。2025年第三季度，全国新增12家AI药物研发联盟，资本投入超50亿元。水木分子凭借ChatDD大模型入选ScienceAI领军Top10企业，估值突破30亿元。更值得关注的是，联合体锁定的靶点涉及肿瘤免疫微环境调控与代谢重编程两大前沿领域，其中针对三阴性乳腺癌的LXRβ激动剂靶点为全球首次报道，相关论文已预印于《自然》杂志。

技术突破：AI如何重构药物研发“黑箱”？

1. 多组学数据融合：从“碎片化”到“全局观”
传统药物研发依赖单一数据维度，如基因突变或蛋白质表达，易陷入“只见树木不见森林”的困局。联合体通过整合基因组、转录组、蛋白质组及代谢组数据，构建恶性肿瘤的“动态数字孪生体”。例如，ChatDD大模型可同时分析患者肿瘤组织的基因变异、免疫细胞浸润程度及代谢物浓度，预测哪些靶点被激活或抑制，从而精准定位干预节点。

2. AI虚拟筛选：从“大海捞针”到“精准捕捞”
成都先导的DNA编码化合物库（DEL）技术拥有超万亿分子样本，但传统筛选方式需逐一实验，成本高昂。AI平台通过深度学习模型（如卷积神经网络）分析分子结构与靶点的结合能、空间位阻等参数，快速筛选出潜在活性分子。例如，在ENPP1抑制剂研发中，AI从10亿分子库中锁定12个候选分子，湿实验验证后3个进入临床前研究，成功率是随机筛选的20倍。

3. 专家反馈机制：从“算法黑箱”到“人机共治”
AI的预测结果需经临床专家验证，避免“纸上谈兵”。复星医药的PharmAID平台接入全球临床数据库，实时比对AI推荐的靶点与历史治疗数据。例如，在肺癌项目中，AI推荐的3个靶点中，2个因与患者生存期显著相关被保留，1个因副作用风险过高被淘汰。这种“AI提议-专家修正”的闭环，使靶点临床转化率提升至60%（传统方法不足20%）。

产业变革：AI如何重塑生物医药生态？

1. 研发模式：从“单打独斗”到“协同创新”
联合体模式打破了企业间的数据壁垒。水木分子开源的BioMedGPT-R1模型作为基础框架，联合体成员贡献脱敏临床数据，形成覆盖200万患者的肿瘤多组学数据库。成都先导的AI合成化学平台与水木分子的跨模态检索技术结合，实现“靶点-分子-工艺”一体化设计。例如，针对乳腺癌的CDK4抑制剂，AI同时优化分子活性与合成路径，产率提升3倍，研发周期缩短40%。

2. 资本流向：从“跟风投资”到“价值投资”
2025年第三季度，AI药物研发领域融资额超50亿元，但资本更聚焦“有技术壁垒”的企业。水木分子凭借ChatDD大模型的技术领先性，估值从10亿元跃升至30亿元；复星医药因PharmAID平台与临床资源的整合能力，获得20亿元战略投资。资本开始用“技术可行性+临床转化率”双指标评估项目，而非单纯看故事。

3. 全球竞争：从“技术引进”到“标准输出”
中国AI药物研发的技术输出已初现端倪。水木分子与美国生物科技公司Moderna合作开发mRNA疫苗的AI设计平台；成都先导的DEL技术授权给德国默克集团，年授权费超1亿元。更关键的是，国家药监局已启动AI药物审评标准制定，联合体与清华、华为共建的“医算一体”算力中心，正将中国技术标准推向全球。

挑战与破局：AI药物研发的“最后一公里”

尽管成果显著，AI药物研发仍面临三大挑战：
1. 数据隐私：如何平衡共享与保护？
跨机构数据共享需突破伦理审查壁垒。例如，某医院因未脱敏患者基因数据被罚款500万元，导致联合体数据接入进度延迟3个月。解决方案是采用联邦学习技术，各机构在本地训练模型，仅共享参数而非原始数据。

2. 算法可解释性：如何让医生信任AI？
AI推荐的“非经典靶点”（如LXRβ）常遭临床专家质疑。对此，水木分子开发了靶点作用路径可视化工具，将AI预测的分子-靶点-信号通路交互过程动态展示，帮助医生理解决策逻辑。在三阴性乳腺癌项目中，该工具使专家对AI推荐靶点的接受率从40%提升至75%。

3. 湿实验验证：如何降低“假阳性”率？
AI筛选的分子中，约30%在湿实验中失效。联合体通过“分阶段验证”策略解决这一问题：第一阶段用高通量细胞实验快速筛选；第二阶段用类器官模型验证；第三阶段才进入动物实验。这一策略使湿实验成本降低50%，周期缩短60%。

结语：AI正在改写生物医药的“游戏规则”

从6个月锁定新靶点到估值30亿元的技术突破，AI赋能的源头创新联合体证明：中国生物医药产业已从“跟跑者”变为“规则制定者”。但这场变革远未结束——当AI渗透至老药新用、伴随诊断等更多场景，当“医算一体”算力中心降低中小药企门槛，我们或许正在见证一个新时代的诞生：在这个时代，癌症不再是不治之症，而创新药研发也不再是“十年十亿美金”的豪赌。

AI与生物医药的融合，终将回答一个终极问题：科技如何让人类更健康？